Artykuł eksperta Urtiki: Import docelowy jako mechanizm dostępu do innowacyjnych terapii

Import docelowy jako mechanizm dostępu do innowacyjnych terapii

Dynamiczny rozwój medycyny prowadzi do coraz większej indywidualizacji terapii i opracowywania technologii lekowych poświęconych niezaspokojonym do tej pory potrzebom medycznym. Choć w kontekście dostępu do tych innowacyjnych leków sytuacja polskich pacjentów ulega systematycznej poprawie, tempo niektórych zmian pozostawia jeszcze wiele do życzenia. W rezultacie coraz większą rolę zaczynają odgrywać programy wczesnego dostępu. W przypadku technologii lekowych, które nie uzyskały jeszcze dopuszczenia do obrotu w Polsce, ale zarejestrowane są w innym kraju, rozwiązaniem może być import docelowy. Na początku stycznia bieżącego roku minęło 40 lat od przyjęcia w Stanach Zjednoczonych Aktu o Lekach Sierocych (ang. Orphan Drug Act [1]) – pierwszej tego typu inicjatywy legislacyjnej na świecie, która bezpośrednio dotykała obszaru chorób rzadkich.

Obserwowany w ciągu ostatnich lat dy­namiczny rozwój biologii molekularnej, w tym genomiki oraz proteomiki, pozwolił na identyfikację i klasyfikację kolejnych podtypów jednostek chorobowych, a także ukierunkowanych molekularnie technolo­gii lekowych wspierających postępującą indywidualizację leczenia.

Procesy dopuszczania do obrotu tych innowacyjnych leków są jednak coraz bardziej wymagające i czasochłonne, a wyzwania generowane dla systemów ochrony zdrowia większe. Dwóch naj­większych na świecie regulatorów, ame­rykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) oraz Europejska Agencja Me­dyczna (ang. European Medicine Agency, EMA), prowadzi od lat działania mające na celu przyspieszenie dopuszczenia do obrotu najwyżej ocenionych innowacyj­nych technologii medycznych.

W ostatnim czasie zarysowała się jednak wyraźna przewaga regulatora amerykańskiego tak w liczbie przyj­mowanych wniosków o dopuszczenie do obrotu nowych technologii leko­wych, jak i w tempie ich procesowania. Dotyczy to zarówno standardowych trybów, jak i tych warunkowych [1, 2]. Wydaje się, że problem ten został do­strzeżony w Europie, co przyczyniło się od wzrostu popularności programów wczesnego dostępu (ang. early access programs). W celu trzymania kontroli nad finansami płatników publicznych w większości przypadków zostają one ograniczone do leków o najwyższej wartości dodanej.

W przypadku obiecujących leków, które nie zostały jeszcze dopuszczone do obrotu w Unii Europejskiej, w tym w Polsce, ale uzyskały rejestrację w in­nym kraju, wczesny dostęp może być realizowany na podstawie mechanizmu importu docelowego.

Artykuł 4 ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo Farmaceutyczne, któ­ry definiuje w krajowych warunkach tryb importu docelowego, wprowadza jednocześnie pewne obostrzenia [3]. Po pierwsze, zastosowanie sprowadza­nego produktu musi być niezbędne do ratowania życia lub zdrowia pacjenta. Po drugie, produkt leczniczy będący przedmiotem importu nie może mieć zarejestrowanego w Polsce odpowied­nika z tą samą substancją czynną.

Podstawowym celem importu doce­lowego jest zapewnienie pacjentom do­stępu do leków, które nie są dostępne na rynku krajowym, a jednocześnie są nie­zbędne dla ratowania ich zdrowia i życia. Jest to szczególnie istotne w przypadku chorób rzadkich i onkologicznych, gdzie opcje terapeutyczne są najczęściej bar­dzo ograniczone.

Warto zauważyć, że w trybie importu docelowego można także w sprowadzać z zagranicy środki spożywcze specjal­nego przeznaczenia żywieniowego nie­zbędne dla ratowania życia lub zdrowia, co zostało uregulowane Rozporządze­niem Ministra Zdrowia z dnia 14 marca 2012 r. [4].

PROCES IMPORTU DOCELOWEGO

Proces importu docelowego rozpoczyna się od wystawienia przez lekarza zapotrzebowania na sprowadzenie określonego produktu leczniczego. Dotyczy to zarówno leków stosowanych wyłącznie w podmiotach wykonujących działalność leczniczą, jak i tych, które pacjent może przyjmować sam w warunkach domowych. Odbywa się to w formie elektronicznej za pomocą Systemu Obsługi Importu Docelowego, który poza wystawianiem samych zapotrzebowań, umożliwia także ich rozpatrywanie, pobieranie przez apteki i hurtownie farmaceutyczne czy komunikację z ministrem właściwym do spraw zdrowia.

W drugim kroku zapotrzebowanie przesyłane jest do odpowiadającego jednostce chorobowej konsultanta krajowego lub wojewódzkiego w celu potwierdzenia zasadności jego wystawienia. Odbywa się to za pośrednictwem SOID w terminie maksymalnie 7 dni.

Następnie minister zdrowia w terminie najczęściej nieprzekraczającym 21 dni rozpatruje złożone zapotrzebo¬wanie, a o wyniku informuje za pomocą systemu SOID. Pozytywne rozstrzygnięcie oznacza tym samym zgodę na import i sprowadzenie leku z zagranicy [3].

Po uzyskaniu zgody na import należy w terminie nieprzekraczającym 60 dni przekazać za pośrednictwem apteki zapotrzebowanie do hurtowni farmaceutycznej, tak aby ta mogła zacząć jego realizację. Co ważne, przy niedochowaniu tego terminu zapotrzebowanie traci ważność i procedurę należy rozpocząć od nowa [3].

Produkt leczniczy po sprowadzeniu do Polski najczęściej podlega procedurze celnej, a po dotarciu do hurtowni weryfikacji dokumentów oraz warunków transportu i przechowywania. Po zakończeniu procedur administracyjnych jest dostarczany do placówek medycznych i aptek, gdzie staje się dostępny dla pacjentów.

REFUNDACJA PRODUKTÓW LECZNICZYCH SPROWADZANYCH W RAMACH IMPORTU DOCELOWEGO

Mimo że import docelowy może być skutecznym narzędziem zapewnienia dostępu do innowacyjnych terapii, wiąże się również z szeregiem wyzwań. Jednym z nich jest kwestia odpłatności za im-portowane produkty lecznicze. Niestety ceny nowych innowacyjnych technologii lekowych stosowanych w chorobach rzadkich czy onkologicznych najczęściej są poza zasięgiem przeciętnego pacjenta. Warto jednak w tym miejscu podkreślić, że ustawodawca dopuścił możliwość ubiegania się o refundację leku sprowadzonego w ramach importu docelowego.

Wniosek w sprawie refundacji składa się bezpośrednio do Ministerstwa Zdrowia i jest on rozpatrywany w terminie nieprzekraczającym 30 dni. Należy jednak zauważyć, że w celu zbadania zasadności wydania zgody na refundację danego produktu leczniczego minister zdrowia może wystąpić do prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) o wydanie w tej sprawie rekomendacji. Wtedy też czas oczekiwania na zgodę ulega automatycznemu wydłużeniu o czas wymagany na analizę i przygotowanie rekomendacji prezesa AOTMiT [5].

Podstawowym zadaniem stawianym przed agencją w kontekście wydania rekomendacji jest przejrzyste i rzetelne zestawienie analiz podsumowujących zdrowotne, społeczne, ekonomiczne i etyczne dane oraz informacje o danej technologii lekowej.

Wynikiem tych prac jest raport, który najczęściej zawiera:

1. opis technologii lekowej objętej zleceniem, ze szczególnym uwzględnieniem dostępności alternatywnych technologii w danym wskazaniu lub jednostce chorobowej,
2. opis jednostki chorobowej i szczegółowych wskazań, w których jest technologia lekowa objęta zleceniem,
3. przedstawienie dowodów naukowych wskazujących na skuteczność technologii lekowej w danym wskazaniu oraz wytycznych praktyki klinicznej,
4. dane o kosztach technologii objętej zleceniem oraz jej elementach składowych.

Po opracowaniu raport przekazywany jest niezwłocznie Radzie Przejrzystości, która na jego podstawie przygotowuje dla prezesa agencji stanowisko. Należy podkreślić, że rekomendacja prezesa AOTMiT ważna jest przez 3 lata i może być zgodna bądź sprzeczna ze stanowiskiem rady [5].

Analogicznie negatywna rekomendacja prezesa AOTMiT może, ale nie musi stanowić podstawy dla ministra zdrowia do odmowy wydania zgody na refundację danego produktu leczniczego.

Uzyskanie rekomendacji prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jest obligatoryjne w przypadku, gdy do ministra zdrowia wpłynie więcej niż 10 wniosków o wyrażenie zgody na refundację leku zwierającego określoną substancję czynną w danym wskazaniu.

PODSUMOWANIE

Import docelowy stanowi istotny element kształtowania polityki lekowej, zwłaszcza w odniesieniu do schorzeń o wyraźnie niezaspokojonych potrzebach medycznych. W praktyce dotyczy to chorych na schorzenia przewlekłe lub zagrażające życiu o wysokim ryzyku progresji, takich jak choroby rzadkie czy onkologiczne, w których każde opóźnienie rozpoczęcia leczenia powoduje nieodwracalne skutki i jest etycznie naganne.

Jego efektywne stosowanie w krajowych warunkach wymaga jednak zaangażowania każdej ze stron – lekarzy, farmaceutów, hurtowni farmaceutycznych oraz pacjentów. Każde bowiem działanie skracające czas oczekiwania chorych na niedostępne dotąd, a skuteczne technologie lekowe wpisuje się w zorientowany na pacjenta kierunek polityki zdrowotnej.

Mateusz Wołkowicz
International Market Manager
Key Products Department Urtica Sp. z o.o.

 Piśmiennictwo

1. Joppi R, Bertele V, Vannini T, Garattini S, Banzi R. Food and Drug Administration vs European Medicines Agency: Review ti¬mes and clinical evidence on novel drugs at the time of approval. Br J Clin Pharma¬col. 2020, pp. 86:170–174.

2. Downing NS, Zhang AD, Ross JS,. Regulatory Review of New Therapeutic Agents – FDA versus EMA, 2011 2015. N Engl J Med. 2017, 376(14): 1386 7.

3. Ustawa z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne. 2001. Dz.U. 2001 nr 126 poz. 1381.

4. Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 14 marca 2012 r. w sprawie sprowadza¬nia z zagranicy środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego niezbędnych dla ratowania życia lub zdro¬wia. 2012. Dz.U. 2012 poz. 348.

5.  Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyro¬bów medycznych. 2011. Dz. U. 2011 Nr 122 poz. 696.

Powyższy artykuł został opublikowany na łamach kwartalnika „Farmakoekonomiki Szpitalnej", którego jesteśmy wydawcą. Czasopismo jest skierowane do pracowników farmacji szpitalnej.

Przypominamy, że można go otrzymać w formie bezpłatnej prenumeraty.

DOŁĄCZ DO GRONA PRENUMERATORÓW!